干細胞像是生命的種子，在一定條件下，可以分化成多種功能細胞，具有修復各種組織功能和再生器官的能力，被醫(yī)學界稱為“萬能細胞”。在這個領(lǐng)域，干細胞不僅僅是科學，也是全人類克服疾病的終極想象，包括無數(shù)飽受病痛折磨的患者與“執(zhí)迷不悔”的臨床醫(yī)學科學家。
“未來5至10年，干細胞技術(shù)在醫(yī)學上的應用會出現(xiàn)顛覆性革命。”東方醫(yī)院院長劉中民深刻感覺到：近年來，化學藥物、外科手術(shù)等傳統(tǒng)醫(yī)療手段已越來越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰(zhàn)，以干細胞、免疫細胞治療等為代表的細胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為當今世界生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點。未來5年全球范圍將有更多干細胞藥物獲批上市。
在化學藥物研發(fā)方面，中國遠遠落后于歐美發(fā)達國家。而干細胞是我國少有的在全球處于“并跑”地位的領(lǐng)域之一，是趕超國際，對標中國位置的全新領(lǐng)域；也是引領(lǐng)醫(yī)療趨勢，造福百姓的民生大事。
△裴剛 原同濟大學校長，中科院院士
“干細胞這一塊，不做，上海就落后。”裴鋼，原同濟大學校長、中科院院士，國內(nèi)干細胞領(lǐng)域帶頭人，一次次強調(diào)，“要拿出傳教的精神來宣傳干細胞。”
國際上，美國正以更快速度“進軍”干細胞。美國FDA批準了3000多項干細胞的臨床試驗，涵蓋了200多種臨床疾病，一旦部分干細胞制劑完成Ⅳ期臨床試驗，其對中國醫(yī)療界的沖擊將遠遠大于之前的化學藥品，屆時中國將只有進口美國的干細胞制劑或遵循美國的治療標準。“中國要占領(lǐng)科學高地，如果按部就班地去做是趕不上人家的，必須彎道超車?！眲⒅忻裾f。
一直到2015年3月，中國國家衛(wèi)計委出臺《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》。如今政策禁錮逐漸過去，干細胞及轉(zhuǎn)化研究領(lǐng)域成了國家“十三五”科技創(chuàng)新規(guī)劃中明確指出的戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學問題之一，2017年國家重點專項經(jīng)費更是高達9.4億元。
科技日報干細胞相關(guān)新聞回顧
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我國干細胞臨床治療時代已經(jīng)開始！
去年12月22日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》。“這一系列變化標志著我國全面、有序開展干細胞臨床治療時代已經(jīng)開啟?！?/strong>裴端卿說。
中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院院長、研究員裴端卿表示，隨著我國干細胞臨床研究監(jiān)管政策的陸續(xù)出臺以及前期良好的理論和技術(shù)積累，將大大加速干細胞產(chǎn)品的開發(fā)進程，使行業(yè)進入快速規(guī)范發(fā)展階段。
2
我國細胞治療終于進入臨床的大門！
自2016年12月《細胞制品研究與評價技術(shù)指導原則》（征求意見稿）發(fā)布之后，細胞治療產(chǎn)品一直在等待通往臨床大門的開啟，為癌癥治療、遺傳病治療給出“yes”的答案。直到2017年12月18日，國家食藥監(jiān)總局發(fā)布了《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》，被產(chǎn)業(yè)界評為“靴子終于落地”。從最終發(fā)布的文件名稱上看，原來的“細胞制品”改為“細胞治療產(chǎn)品”，可以看出該指導原則意在推動相關(guān)療法的應用。
“指導原則的發(fā)布，讓細胞治療向臨床產(chǎn)品的目標更近了一步，”專家說，這意味著，如果申請企業(yè)的細胞制品符合要求，經(jīng)過臨床試驗證明有效，應該不久就會批準下來，細胞治療“落地”不會遠了。
自2017年8月底，美國FDA批準諾華公司的細胞免疫療法上市以來，我國產(chǎn)業(yè)界對細胞治療的上市一直充滿期待，國家食藥監(jiān)總局發(fā)布《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》，意味著進入臨床的大門終于打開。
根據(jù)此前的新藥審評審批流程，已經(jīng)在人體上有效果的治療，有時還需要返回進行動物實驗的驗證，這對科研團隊來說并不合理。此次原則明確了“人體數(shù)據(jù)在經(jīng)過科學地評估后，可以提示細胞治療產(chǎn)品的有效性與安全性，可以保證臨床受試者安全性，則可免除不必要的動物試驗”。
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